Selumetinib Erteilt Orphan Drug Designation von der US-FDA für die Neurofibromatose Typ 1

Selumetinib Erteilt Orphan Drug Designation von der US-FDA für die Neurofibromatose Typ 1

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KENILWORTH, N. J.–(BUSINESS WIRE) Februar 15, 2018 –AstraZeneca und Merck (NYSE:MRK), bekannt als MSD außerhalb der Vereinigten Staaten und Kanada, gab heute bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) erteilt Orphan Drug Designation (ODD) für selumetinib, ein MEK 1/2-inhibitor für die Behandlung von Neurofibromatose Typ 1 (NF1).

NF1 ist eine unheilbare genetische Erkrankung, wirkt sich eine auf 3000 Geburten mit sehr Variablen Symptomen einschließlich Haut – (Haut), neurologische (Nervensystem) und Orthopädie (Skelett -) Manifestationen. NF1 kann die Ursache für sekundäre Komplikationen, einschließlich Lernschwierigkeiten, Sehbehinderung, Schmerzen, Entstellung, Verdrehung und Krümmung der Wirbelsäule, Bluthochdruck und Epilepsie. Plexiform neurofibromas (PNs) sind Tumore, die sich aus Nerven-Hefte und wachsen tendenziell entlang der Länge des Nervs. PNs, eine neurologische manifestation der NF1,treten bei etwa 20-50 Prozent der NF1-Patienten verursachen Schmerzen, motorischen Störungen und Entstellungen.

Sean Bohen, executive vice president, global medicines development und chief medical officer bei AstraZeneca, sagte: “Neurofibromatose Typ 1 ist eine verheerende Bedingung, die führen kann zu lebensbedrohlichen Komplikationen führen. Es gibt keine bekannte Heilung für Neurofibromatose und es gibt nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung, verwalten die Symptome.”

Dr. Roy Baynes, senior vice president und Leiter der globalen klinischen Entwicklung, chief medical officer, Merck Research Laboratories, sagte, “Dieses ist eine wichtige Zusammenarbeit mit unseren Kollegen bei AstraZeneca, das sich mit einem Bereich mit hohem medizinischem Bedarf, um möglicherweise profitieren Patienten mit Neurofibromatose Typ 1.”

Der potenzielle nutzen von selumetinib in NF1 untersucht in der US-amerikanischen National Cancer Institute-sponsored phase 1/2-SPRINT-Studie bei pädiatrischen Patienten mit symptomatischer NF1-related PNs. Phase-II-Studie die Ergebnisse werden voraussichtlich später im Jahr 2018.

Die FDA ist SELTSAM-Programm bietet den orphan status an Medikamente, die sind definiert als diejenigen, welche für den sicheren und wirksamen Behandlung, Diagnose oder Prävention von seltenen Krankheiten oder Störungen, die weniger als 200.000 Menschen in den USA

Neben NF1, selumetinib untersucht wird in der phase 3 ASTRA-Studie von Patienten, die diagnostiziert werden mit differenzierten Schilddrüsen-Krebs (DTC) nach der Operation und Therapie mit radioaktivem JOD. Selumetinib gewährt wurde, MERKWÜRDIG durch die FDA in den USA für die adjuvante Behandlung Stufe 3/4 DTC im Jahr 2016. Es ist auch erforscht, als Monotherapie und in Kombination mit anderen Behandlungen, die in phase 1-Studien.

Über Neurofibromatose Typ 1 (NF1)

Das NF1-gen enthält Anweisungen für die Herstellung eines proteins namens Neurofibromin. Die Krankheit ist verbunden mit vielen Symptomen, einschließlich weiche Klumpen auf und unter der Haut (subkutan neurofibromas), Pigmentierung der Haut (Café-au-lait-Flecken) und in 20-50 Prozent der Patienten Tumoren auf die Nerven-Hüllen (plexiform neurofibromas). Diese plexiform neurofibromas verursachen können Begleiterkrankungen wie Schmerzen, motorischen Störungen und Entstellungen. Patienten mit NF1 kann erleben eine Reihe von anderen Komplikationen, wie etwa Lernschwierigkeiten, Sehbehinderung, Verdrehung und Krümmung der Wirbelsäule, Bluthochdruck und Epilepsie. Menschen mit NF1 haben auch ein erhöhtes Risiko der Entwicklung von anderen Krebsarten, einschließlich bösartigen Gehirn und peripheren nervenscheidentumore, und Leukämie. Symptome beginnen in der frühen kindheit, mit unterschiedlichem Grad der schwere, und reduziert die Lebenserwartung um bis zu 15 Jahre.

Über Selumetinib

Selumetinib ist ein prüfmedikament MEK 1/2-inhibitor-lizenziert von AstraZeneca von Array BioPharma Inc. 2003.

Das NF1-gen kodiert für ein protein namens Neurofibromin. Dieses protein negativ reguliert die RAS/MAPK-Signalwegs, der hilft bei der Kontrolle von Zellwachstum, Differenzierung und überleben. Mutationen im NF1-gen führen kann dysregulation im RAS/RAF/MEK/ERK-Signaltransduktion ein, die bewirken, dass Zellen wachsen, sich teilen und kopieren sich selbst in eine unkontrollierte Art und Weise und kann in der tumor-Wachstum. Selumetinib hemmt die MEK-Enzym in diesem Weg, potenziell führt zu Hemmung des Tumorwachstums.

Über die AstraZeneca und Merck Strategische Onkologie Zusammenarbeit

Im Juli 2017, AstraZeneca und Merck (bekannt als MSD außerhalb der Vereinigten Staaten und Kanada) angekündigt, eine weltweite strategische Onkologie die Zusammenarbeit, um die co-Entwicklung und co-Vermarktung von LYNPARZA, die weltweit erste PARP-inhibitor, und potenzielle neue Medizin selumetinib, ein MEK-inhibitor, für mehrere Krebsarten. Die Zusammenarbeit basiert auf zunehmende Hinweise, dass PARP-und MEK-Hemmer können in Kombination mit PD-L1/PD-1-Hemmer für eine Reihe von Tumorarten. Gemeinsam arbeiten die beiden Unternehmen gemeinsam entwickeln LYNPARZA und selumetinib in Kombination mit anderen potenzielle neue Medikamente und als eine Monotherapie. Unabhängig davon wurde das Unternehmen entwickeln wird LYNPARZA und selumetinib in Kombination mit den jeweiligen PD-L1 und PD-1 Medikamente.

Merck Konzentrieren sich auf Krebs

Unser Ziel ist es, zu übersetzen Durchbruch der Wissenschaft in innovative Onkologie-Medikamente, um Menschen mit Krebs weltweit. Bei Merck, Menschen zu helfen im Kampf gegen den Krebs ist unsere Leidenschaft und die Unterstützung der Barrierefreiheit zu unserer Krebs-Medikamente, ist unser Engagement. Unser Fokus liegt auf der Forschung in immuno-Onkologie und beschleunigen wir jeden Schritt in der Reise – vom Labor in die Klinik – zu potenziell bringen neue Hoffnung für Menschen mit Krebs.

Als Teil unser Fokus auf Krebs, Merck engagiert sich für die Erforschung des Potentials der immuno-Onkologie mit einer der am schnellsten wachsenden Entwicklung-Programme in der Industrie. Wir sind derzeit Durchführung eines ausgedehnten Forschungsprogramms Beurteilung unseres anti-PD-1-Therapie über mehr als 30 tumor-Arten. Wir haben auch weiterhin unsere stärken immuno-Onkologie-portfolio durch strategische Akquisitionen und durch die Priorisierung der Entwicklung von mehreren vielversprechenden immuntherapeutika Kandidaten mit dem Potenzial zur Verbesserung der Behandlung von fortgeschrittenen Krebserkrankungen.

Für mehr Informationen über unsere Onkologie-klinische Studien finden www.merck.com/clinicaltrials.

Über Merck

Seit mehr als einem Jahrhundert, Merck, ein führendes globales biopharmazeutisches Unternehmen, bekannt als MSD außerhalb der Vereinigten Staaten und Kanada, wurde die Erfindung für Leben, bringt vorwärts Medikamente und Impfstoffe für viele der weltweit schwierigsten Krankheiten. Durch unsere verschreibungspflichtigen Arzneimittel, Impfstoffe, biologischen Therapien und Tier Gesundheit Produkte, wir arbeiten mit Kunden und bedienen in mehr als 140 Ländern, um innovative Gesundheitslösungen. Wir zeigen auch unser Engagement zur Verbesserung des Zugangs zur Gesundheitsversorgung durch weitreichende Richtlinien, Programme und Partnerschaften. Heute, Merck weiterhin an der Spitze der Forschung, der Prävention und Behandlung von Krankheiten, die bedrohen die Menschen und Gemeinschaften auf der ganzen Welt – einschließlich Krebs, Herz-und Stoffwechsel-Krankheiten, emerging Tier-Krankheiten, Alzheimer und Infektionskrankheiten, einschließlich HIV und Ebola. Für weitere Informationen, besuchen Sie www.merck.com und verbinden Sie sich mit uns auf Twitter, Facebook, Instagram, YouTube und LinkedIn.

Zukunftsgerichtete Aussagen von Merck & Co., Inc., Kenilworth, N. J., USA

Diese Pressemitteilung der Merck & Co., Inc., Kenilworth, N. J., USA (das “Unternehmen”) enthält “zukunftsgerichtete Aussagen” im Sinne der safe-harbor-Bestimmungen des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Diese Aussagen basieren auf den derzeitigen überzeugungen und Erwartungen der Unternehmensführung und unterliegen erheblichen Risiken und Unsicherheiten. Es können keine Garantien mit Bezug auf die pipeline-Produkte, dass die Produkte erhalten der erforderlichen behördlichen Genehmigungen oder dass Sie beweisen wird, kommerziell erfolgreich zu sein. Wenn zugrunde liegende Annahmen sich als ungenau oder Risiken oder Unsicherheiten eintreten, können die tatsächlichen Ergebnisse können wesentlich von jenen festgelegt, die in den zukunftsgerichteten Aussagen.

Die Risiken und Unsicherheiten beinhalten, sind aber nicht beschränkt auf Allgemeine Industrie-und Wettbewerbsbedingungen; Allgemeine wirtschaftliche Faktoren, einschließlich Zins-und Wechselkursschwankungen; die Auswirkungen der pharmazeutischen Industrie Regulierung und Gesundheits-Gesetzgebung in den Vereinigten Staaten und International; Globale trends in Richtung health care cost containment; technologische Fortschritte, neue Produkte und Patente erlangt, die von Wettbewerbern; Herausforderungen bei der Entwicklung neuer Produkte, einschließlich des Erhalts behördlicher Genehmigung; die Fähigkeit des Unternehmens, um genau Vorhersagen, zukünftige Marktbedingungen; Schwierigkeiten bei der Herstellung oder Verzögerungen; die finanzielle Instabilität der internationalen Volkswirtschaften und souveränen Risiken; Abhängigkeit von der Wirksamkeit des Unternehmens, Patente und anderer Schutzmaßnahmen für innovative Produkte; und die Exposition von Rechtsstreitigkeiten, einschließlich Patentstreitigkeiten und/oder regulatorischer Maßnahmen.

Das Unternehmen übernimmt keinerlei Verpflichtung zur öffentlichen Aktualisierung von zukunftsgerichteten Aussagen, ob als Ergebnis neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder anderweitig. Zusätzliche Faktoren könnten dazu führen, dass Ergebnisse erheblich von denen in den zukunftsgerichteten Aussagen können gefunden werden in das Unternehmen im Jahr 2016 Jährliche Bericht auf Formular 10-K und Unternehmens in den anderen Einreichungen bei der Securities and Exchange Commission (SEC) sind an der SEC-Website www.sec.gov ).